Entwicklung eines „Disease in Dish“ Modells für die individualisierte Therapie von Patienten mit Morbus Osler

Foto: Geisthoff UW, Sittel C, Plinkert PK. Contact endoscopic findings in hereditary hemorrhagic telangiectasia. Head Neck. 2006 Jan;28(1):56-63. doi: 10.1002/hed.20300. PMID: 16302189.

Beteiligte Hochschulen: UMR, JLU, THM

Kontakt: apl. Prof. Dr. med. Robert Mandic (UMR), apl. Prof. Dr. med. Urban W. Geisthoff (UMR)

Laufzeit: 01.01.2022 – 31.12.2022

Der Morbus Osler ist eine angeborene Erkrankung des Gefäßsystems, welche 1 von 5.000 Personen betrifft. Osler Patientinnen und Patienten leiden insbesondere unter ausgeprägtem, teilweise lebensbedrohlichem, Nasenbluten. Die Forschenden der AGs Mandic (UMR), Geisthoff (UMR) und Bette (UMR) arbeiten mit der AG Sauer (JLU) zusammen, um aus Patientenzellen sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen (iPS) zu generieren, welche bei nachfolgenden Untersuchungen eingesetzt werden. Hierbei soll (mittels der CRISPR/Cas9 Technologie) die Auswirkung einer Korrektur der zugrundeliegenden Genmutation auf die Gefäßbildung beurteilt werden. In Zusammenarbeit mit Forschenden der AGs Bakowsky (UMR) und Runkel (THM), werden moderne Pharmazeutika eingesetzt und auf ihre therapeutische Wirksamkeit beim Morbus Osler hin getestet. Das Ziel der Untersuchungen ist es, neue Therapieformen für den Morbus Osler zu entwickeln, welche zu einer besseren Lebensqualität der Patientinnen und Patienten beitragen.

Ziel-Drittmittelformat: Mit der Flexi Funds-Förderung sollen Vorarbeiten abgeschlossen werden, welche als vorbereitende Maßnahmen für die, im Anschluss an die Flexi Funds-Förderperiode geplante, Beantragung einer DFG geförderten Osler Forschungsgruppe dienen.